Es posible que haya oído hablar de los ensayos clínicos, y puede ser que su médico incluso haya sugerido que su hijo se inscriba en un ensayo clínico.
Los ensayos clínicos son estudios de investigación voluntarios realizados en personas y diseñados para que se puedan responder dudas y preguntas específicas sobre la seguridad y/o el beneficio de los medicamentos, vacunas y otras terapias o nuevas formas de utilizar los tratamientos ya existentes. Si su hijo se inscribe en uno, se le podría ofrecer un nuevo tratamiento que puede (o no) ser mejor que los que ya están siendo utilizados.
Por ley, el dar un medicamento de estudio a los niños debe proporcionar un beneficio clínico potencial que justifique el riesgo de tomar el medicamento, y los niños que participan deben tener la enfermedad o condición que se está estudiando. Bajo algunas circunstancias limitadas, los niños pueden estar expuestos a los riesgos de un medicamento (u otra intervención) que no ofrezca ningún beneficio clínico, siempre que los riesgos sean suficientemente bajos y la información que se obtenga sea importante para comprender o mejorar la cura o control de la enfermedad o condición.
Además, los ensayos clínicos proporcionan información importante sobre la seguridad, la dosificación y/o la eficacia de un fármaco. En conjunto, esta información constituye la base para la aprobación del fármaco por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA); y además, orienta hacia la información que habrá de ponerse en la etiqueta del producto, incluyendo sobre la dosis correcta para usar y para cuáles pacientes.
Únicamente alrededor del 50% de los medicamentos aprobados por la FDA han sido etiquetados a esta fecha para su uso en niños. Por lo tanto, y por necesidad, los médicos rutinariamente tratan a los niños con un fármaco que ha sido probado en adultos y aprobado para uso de adultos, pero puede no ser probado en niños o probado en un grupo distinto de niños. (Por ejemplo, el fármaco puede haber sido probado en adolescentes, pero no en neonatos).
Las respuestas de los niños a los medicamentos no siempre se pueden predecir a partir de los datos recogidos en estudios de adultos. Un niño crece y el metabolismo cambia a medida que va creciendo. Así que la forma cómo un medicamento afecta a un recién nacido puede ser muy diferente de cómo afecta a un adolescente.
“Estos cambios significan que el niño puede tener una susceptibilidad distinta a los efectos secundarios al pasar el tiempo, aún si la dosis permanece igual. O, posiblemente se necesita usar una dosis diferente para tener el mismo efecto de tratamiento. Podemos pensar que podemos predecir algunas de estas diferencias, pero realmente no podemos hacerlo sin haberlas estudiado,” dice el doctor Robert (Skip) Nelson, MD, Ph.D., subdirector y ético principal de la Oficina de Terapéutica Pediátrica de la FDA.
¿Qué se puede esperar que suceda?
Dependiendo del tipo de ensayo y del producto que se esté probando, a un niño se le puede suministrar un medicamento experimental, un tratamiento que se sabe que sí es efectivo, o una píldora totalmente inactiva (placebo).
En un ensayo clínico, un niño no puede ser privado de un tratamiento que es necesario para su salud. Por ejemplo, si el niño tiene convulsiones y está tomando un fármaco en particular que ayuda a controlarlas, él o ella seguirán tomando esa droga, pero también tomará el fármaco experimental que se está estudiando en el ensayo.
“La gente a veces piensa que un ensayo clínico que prueba un medicamento experimental es más riesgoso que ser tratado en el consultorio de su médico con un fármaco ya aprobado que no ha sido probado en niños”, dice Nelson. “Algunas investigaciones pueden ser más riesgosas, pero algunas pueden ser más seguras que prescribir un fármaco que no se ha estudiado en niños. Además, el monitoreo de eventos adversos sería mucho más intensivo en un estudio de investigación que cuando un médico prescribe un medicamento fuera de un ensayo clínico”.
La toma de la decisión
Nelson sugiere que los padres usen al pediatra de un niño como consejero antes de inscribirse y durante un ensayo clínico. “Un pediatra puede ayudar a un padre a evaluar los riesgos y los beneficios potenciales, evaluar las calificaciones del equipo de investigación, aclarar la comprensión de un niño de la investigación, y apoyar al padre y al niño durante todo el estudio de investigación”, dice Nelson.
Algunas sugerencias para posibles discusiones con el investigador incluyen:
- Escriba una lista de preguntas y llévela con usted cuando se reúna con el investigador. Algunos ejemplos son: ¿Cuál es la evidencia de que el medicamento en investigación podría ayudar a mi niño? ¿Qué tan cerca se monitoreará a mi niño si hay problemas con el medicamento? ¿A quién llamo si me preocupa que haya un problema?
- Tome notas durante la discusión. Lea las notas al investigador para asegurarse de que ha oído todo correctamente. Pregunte: “¿Puedo decirte lo que pienso y usted me dice si estoy o no en lo correcto?
- Pida información de contactos si desea hablar con otros padres cuyos hijos participan en el estudio. El equipo del estudio puede proporcionar esta información si obtienen el permiso de otros padres para que usted se ponga en contacto con ellos.
- Piense en tomar un poco de tiempo antes de firmar el documento de consentimiento informado. Pregunte si en su lugar puede ir a casa y pensar en ello, hablar con su familia, el pediatra de su hijo, y otras personas de confianza antes de firmar.
“Escuche sus “instintos”. Si no está satisfecho con la información que se le dio y las respuestas a sus preguntas, no inscriba a su hijo.
“Los padres necesitan entender que pueden sacar a su hijo de un ensayo clínico en cualquier momento”, dice Nelson. “Sin embargo, puede que tenga que haber algún seguimiento para asegurarse de que un niño no tiene un efecto secundario grave de detener la droga que se está probando”.
Este artículo está disponible en la página de Artículos para el Consumidor de la FDA, en la cual se publican las últimas novedades sobre todos los productos regulados por la FDA..
